□ 陈宇哲
根据美国Clinicaltrial数据库数据，5月份，全球新增由企业资本主导的临床试验总数为749项，新开临床试验数量显著上升，较4月份增长15.59%。单月新增临床试验数量略高于2022年同期水平，同比增长5.94%。
5月份，新开临床试验数量最多的企业（机构）是辉瑞和阿斯利康，均为22项；其次是诺华，新开设临床试验数量为19项。在全球单月新开临床试验数量排名前十的企业中，增幅最大的是默沙东，新开临床试验数量从上个月的3项增加至本月的15项，增长了4倍；其次为辉瑞，增长幅度为120%；诺华和武田的新开临床试验数量也分别增长了111.11%和100%。
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对比前三名企业（辉瑞、阿斯利康、诺华）的临床试验在临床适应证和药物类型方面的分布可知，竞争最为激烈的领域为组织分类肿瘤，其次为免疫系统领域和肺部领域。
血液肿瘤领域竞争最为激烈
从5月份新增临床试验热门适应证领域来看，组织分类肿瘤仍为最主要的热门研发领域，新开试验数量为115项，相较4月份上升38.55%；其次为免疫系统疾病，数量相较于4月份增长49.28%。月增幅最高的热门适应证为皮肤疾病，单月增幅为54.05%；月降幅最高的热门适应症为血管疾病，单月降幅为23.68%。相较于4月，5月份热门领域临床试验数量降低最快的为传染病领域，月降幅为11.76%。相较于去年同期，同比增幅最为显著的为消化系统疾病，为66.67%；同比降幅最高的为29.41%，为传染病领域。（详见表1）
在组织分类肿瘤领域，血液肿瘤无疑是头部药企竞争最为激烈的战场，阿斯利康和诺华各有一款小分子靶向药进入Ⅲ期临床试验，有望持续改善血液肿瘤疗法的效果。
阿斯利康进入Ⅲ期临床试验的血液肿瘤疗法为BTK抑制剂Acalabrutinib，该产品于2017年10月31日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市。Acalabrutinib也被称为ACP-196，被认为是第二代BTK抑制剂，因为它被合理地设计为比依鲁替尼（Ibrutinib）更有效和更具选择性，理论上预计由于对BTK以外的靶标的旁观者效应最小，因此不良反应较小。Acalabrutinib获批的首个适应证是用于治疗已接受至少一种先前治疗的成年Mantle细胞淋巴瘤（MCL）患者。此次临床试验（NCT05820841）的第一申请人为德国萨尔大学，主要研究人员为该大学医学中心的医学博士Konstantinos Christofyllakis。试验计划入组330名患者，挑战的适应证为大B细胞淋巴瘤及弥散性大B细胞淋巴瘤。试验的对照疗法为R-miniCHOP疗法，该疗法为临床指南推荐疗法，也是目前大B细胞淋巴瘤治疗的基石疗法。该疗法包括常规剂量CD20单抗（利妥昔单抗[R]或奥法木单抗）+减量化疗（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松，简称mini-CHOP）。而试验疗法试图于R-miniCHOP疗法治疗的同时，每天给予两次Acalabrutinib的口服治疗，整个试验时长将会纳入三个R-miniCHOP疗法治疗周期。该试验原计划于4月份实施开展，现延迟一个月开始，该试验预计能够提升患者的5年无进展生存期（PFS）。
诺华进入Ⅲ期临床试验的血液肿瘤疗法为ABL变构抑制剂Asciminib（Scemblix），该品于2021年10月29日获得美国FDA批准上市。Asciminib是FDA批准的首个与ABL肉豆蔻酰口袋结合的慢性粒细胞白血病（CML）治疗药物。这种新的作用机制在科学文献中也称为STAMP抑制剂，可能有助于解决既往接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药问题，并克服缺陷性BCR-ABL1基因突变（与白血病细胞的过度生成有关）。在临床前研究中，Asciminib也可减少脱靶效应。此次临床试验（NCT05413915）的第一申请人为Jewish General医院的血液肿瘤专家Sarit Assouline博士，擅长血液恶性肿瘤，特别是白血病和淋巴瘤的治疗。试验计划入组164名患者，挑战的适应证是CML。试验的对照疗法为伊马替尼，也是目前慢性粒细胞白血病的经典疗法，如试验成功或将挑战伊马替尼（商品名：格列卫）在CML中的经典治疗地位。该试验原计划于去年6月实施开展，现延迟一年开始，试验预计能够提升患者的总生存期（OS）。
新开临床试验整体情况分析
对新增临床试验药物类型进行统计后发现，5月份最为热门的药物类型仍为激酶抑制剂，相较于4月份增长12.12%，相较于2022年同期增长34.55%；其次为抗体，环比增长85.29%，同比增长90.91%。5月份新开临床试验月增幅最高的药物类型是单克隆抗体，增长128.57%，同比增长1倍以上；月增幅次高的药物类型是蛋白质激酶抑制剂，月增幅为125.00%，同比增长两倍。（详见表2）
对临床试验的申请国家和地区进行统计后发现，当月美国仍为临床试验开展最为主要的国家，其次是中国。相较于4月份，热门国家和地区新开展的临床试验多呈现显著下降趋势，只有加拿大和比利时呈现上升趋势。降幅最高的为西班牙，降幅为34.29%；降幅次高的为英国，降幅为28.13%。
（数据来源于美国Clinicaltrial数据库，标签间存在统计重复，统计时间为2023年6月7日）
